近日，在看到一则"求药"消息后，广东一位母亲欧阳春兰，向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症(以下简称"SMA")疾病药物--70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据，一时间引发众多网友的关注和热议。(8月6日红星新闻)

脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为"婴幼儿遗传病杀手"。如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。"但该药一针的价格竟然高达70万元。有网友从澳洲了解到，在当地该药一针价格只需要41澳元，约合人民币280元。"可怜的罕见病儿童要靠"天价药"续命，而从70万元到280元的巨大差价，让人们误以为这是《我不是药神》的又一起现实翻版，不由得义愤填膺。

实际上，经过记者多方了解，该类药物的价格一直居高不下，在国外同样"高不可攀"，即便在美国也属于普通民众难以负担的药物。在日本国内也属于价格最贵的药物。之所以在澳洲很便宜，是因为诺西那生钠注射液是2018年6月被纳入当地的药品福利计划(PBS)，用于治疗SMA-1型、2型和3a型的18岁以下患者，且根据PBS的规定，患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。换句话说，当地的药品福利计划(PBS)为患者提供了专项资金帮助，从而使其能够仅支付少量药款就可获得药品，而不是传闻中的澳洲药价很便宜，这一点是需要厘清的。

该药品在我国高达70万元，一是由于该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格自然由药企说了算，二是出于医保政策的普惠性原则，由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。而地方政府要根据当地基金统筹情况而定，在地区发展不均衡、医保基金紧张的情况下，对SMA疾病进行帮扶，目前从国家层面来讲还很难实现。

这里还必须澄清一个误解，专利药品的研发、生产、销售是一个复杂、长期的过程，一片不起眼的创新专利药，背后是一场制药公司的豪赌。高昂的研发投入、长达十几二十年的研发周期、无法计算的沉没成本，只为了"赌"其有效、特效，才换来20年的专利保护期。如果制药公司没有利润，就意味着再也没有动力去研发药品，这既不符合专利保护的国际通行规则，于大多数人都不利。因此，不要轻易给药企打上"奸商"的标签、给政府扣上"监管不力"的帽子。

值得期待的是，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程。去年11月，国家医保药品目录准入谈判备受关注。经过谈判专家与药企代表的分厘"计较"，进口药品基本都给出了全球最低价，让众多中国患者受益。现在，国家也希望和相关药企谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。

除了政府谈判降低药价之外，全国两会及医药学术会上多次谈论的"1+N"多方共付模式值得研究。"N"指的是专项基金、商业保险、大病保障、政府兜底等多种途径。澳洲PBS便类似于此，我们不妨借鉴、探索。

药品涉及患者、药企、医保等诸多方面，关乎国计民生。医药创新，药品降价、降幅多少，这需要政府、制药公司、医保、医生、患者多方面的博弈。我们一方面通过多轮谈判推动药费大幅下降，在公开公平公正的基础上保障各方利益，推动药品市场良性发展，另一方面要鼓励创新，采取有效措施激励企业研制新药、专利药、特效药，拓宽医保福利范畴，让更多罕见病患者得到良好医治，提升民生福祉。(斯涵涵)

文章来源：《药品评价》 网址: http://www.yppjzzs.cn/zonghexinwen/2020/0810/538.html